北京将建罕见病药品白名单制度——从人等药转向药等人

近日，北京市药监局发布《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案(征求意见稿)》，探索建立罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程“白名单”制度，让国内患者便捷用上境外已上市、国内尚无注册上市的罕见病药品。

罕见病是指发病率极低的疾病，又称“孤儿病”。解决罕见病病人诊疗及用药保障问题，受到世界各国的广泛关注。2023年11月，国务院批复同意在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，从政策层面给国内罕见病患者带来福音。

今年3月份，北京市首家罕见病专业诊疗机构——北京罕萌诊所在北京天竺综合保税区揭牌开业。来自北京协和医院、北京儿童医院、上海交大附属新华医院、河北医科大学第二医院等多所医院专家诊疗团队开展现场会诊，开出诊所首张罕见病药品处方。

罕萌诊所相关负责人介绍，罕萌诊所以罕见病患者诊疗、用药、康复、保障为目标，坚持非营利性定位，探索罕见病“共享医疗”新模式，致力于为患者提供可靠、高效的诊疗用药方案，合理透明的药品价格和精简的就医流程。诊所开诊以来，已组织多场罕见病义诊活动和研讨活动，进一步提高了罕见病诊疗和药品的可及性。

北京市顺义区商务局党组书记、局长杨蓬勃表示，今年，北京天竺综合保税区设立的北大口腔医院天竺门诊部、汇海国际医疗中心相继开业，进一步完善医疗健康全产业链，已聚集多所医疗机构及国内外知名医药企业30余家。今年上半年，从天竺综保区口岸通关的药物品类已增至200种，罕见病药品保障先行区建设持续深化。

征求意见稿还提出，拟建立先行区“白名单”制度，优化“一次通关多次出区使用”进口程序，并提出罕见病临床急需药品通关无需进行进口检验。

北京海关所属天竺海关副关长张琳介绍，今年上半年，北京天竺综合保税区进口罕见病药品12.9亿元，增长15.5%，占同期北京地区罕见病药品进口89.8%。自2023年底国务院批复在北京天竺综保区建设罕见病药品保障先行区以来，天竺海关迅速行动，实现分钟通关、快速验放，企业药品洽谈和采购进口时间节省60余天，推动了由“人等药”向“药等人”的转变。

今年以来，在北京市药监局的指导支持下，首都机场临空经济区管委会与医疗机构、监管部门、园区医药贸易企业协作，已促成园区企业完成罕见病药品“保税备货、分次出区、临床应用”全流程操作。首都机场临空经济区管委会政策研究与制度创新处处长郑杰说，园区突出“便利自贸”品牌和服务贸易综保区特色，着力推进政策创新与产业发展，政策功能实现新突破。其中，两种罕见病药品经天竺综保区出区配送至北京协和医院、北京儿童医院，顺利交付患者使用。

记者采访获悉，在北京市药监局、市卫生健康委等多部门牵头指导和支持下，顺义区从体系建设、通道建设、产业发展等多个方面探索推进罕见病药品保障先行区建设。未来，顺义区将通过建立罕见病药品保障先行区“白名单”制度，打通政府部门前置指导、进口企业保税备货、一次审批多次进口通关等罕见病临床急需药品临时进口便利化保障通道，探索多方联动、高效便捷、闭环管理、全程可溯的罕见病药品保障北京模式。

杨蓬勃说，下一步，顺义区将全力加快“建立罕见病药品保障先行区”等高含金量政策落地见效，打造具有顺义服务贸易特色的“便利自贸”品牌，为北京市率先探索构建新发展格局、助力国家提升对外开放水平贡献力量。