智通财经APP获悉,欧洲药品管理局建议授予辉瑞(PFE.US)所开发的一次性基因疗法Durveqtix(fidanacogene elaparvovec)有条件上市许可,用于治疗重度和中重度血友病B成人患者,这些患者体内无凝血因子IX(FIX)抑制剂,且没有检测到针对腺相关病毒血清型Rh74变异体(AAVRh74var)的抗体。
据悉,血友病B是一种危及生命的退行性疾病,患者由于基因出现突变,导致缺乏凝血因子IX。患有该疾病的患者容易发生关节、肌肉和内脏器官出血,出现疼痛、肿胀和关节损伤。目前的治疗包括终生每周或每月多次定期静脉输注凝血因子IX,一年可能需要进行超过一百次以上的治疗,以暂时替代或补充低水平的凝血因子。
Durveqtix是一种新型的在研基因疗法,含有生物工程化的腺相关病毒衣壳和编码高活性FIX变体的转基因。对于血友病B患者来说,这种基因治疗的目标是使他们能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白,而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。
试验结果显示,与标准治疗相比,Durveqtix显著降低了出血频率。Durveqtix组患者的年化出血率为1.44,接受预防性疗法患者的ABR为4.50。此外,60%的Durveqtix组患者在个体观察期间(范围:2-4年)保持无出血事件,此数值在导入期接受常规预防治疗的患者中仅为29%。患者在接受Durveqtix治疗后,使得预防性凝血因子IX的消耗量降低了92.4%。
辉瑞于2014年12月以2000万美元预付款从Spark Therapeutics获得该疗法。加拿大卫生部于今年1月批准该疗法上市,美国FDA则在今年4月批准此基因疗法,商品名为Beqvez。
声明:以上内容为本网站转自其它媒体,相关信息仅为传递更多企业信息之目的,不代表本网观点,亦不代表本网站赞同其观点或证实其内容的真实性。投资有风险,需谨慎。
按摩是中医保健的一个传统的疗法,可以改善身体素质...
艾叶生长在许多地方,尤其是在中国南方。艾叶可以治...
枸杞是我们常见的一味中药,也有很多人用枸杞泡水和...
不管是千年前求仙的秦始皇,还是今天劳碌在格子间的...
东方财富Choice数据显示,截至6月25日,A...
近日,国家药品监督管理局批准轩竹医药科技有限公司...
近2个月时不时喊肚子疼,家长以为没啥大碍,并未重...
文字整理/广州日报全媒体记者周洁莹通讯员穗医保宣...